Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ГСК) пуповинной крови, как альтернатива костному мозгу, прочно вошла в клинику лечения гематологических заболеваний у детей. С момента первой успешной аллогенная пересадки пуповинной крови (ПК) в 1988 году [1], в мире было выполнено более 3500 таких процедур [2]. Однако, до сих пор технология не усовершенсвована для применения во "взрослой" онкогематологической клинике. Основной причиной для этого служит недостаточное количество ГСК, необходимое для реализации лечебного эффекта у взрослых пациентов, ограниченное объёмом образца. Одна из возможностей применения ПК у взрослых пациентов - обогащение популяции ГСК in vitro. Поскольку частные банки ПК имеют богатую базу образцов, сразу несколько компаний объявили о технологии экспансии ГСК для применения в клинике.
Компании, начинающие клинические испытания трансплантации обогащённых гемопоэтических стволовых клеток пуповинной крови
| Компания | Технология | Область применения |
| Chemokine Therapeutics (Vancouver, Canada) | Экспансия ГСК пуповинной крови | гематология |
| Gamida-Cell (Jerusalem, Israel) | Аллогенная трансплантация ПК, экспансия ГСК | онкогематология |
| Histostem (Seoul, Korea) |
Экспансия ГСК ПК и тандем-трансплантация ПК | травма спинного мозга, сахарный диабет II типа, цирроз печени |
| ViaCell (Cambridge, Massachusetts, USA) | Аллогенная трансплантация ГСК ПК, экспансия ГСК, тандем-трансплантации | онкогематология |
Недавно FDA временно приостановила клинические испытания с использованием технологии экспансии ГСК in vitro, проводимые американской корпорацией ViaCell. В этом году компания начала клинические испытания продукта CB001, представляющего собой обогащённые in vitro ГСК из пуповинной крови, для несовместимой аллогенной траснплантации в лечений лейкемии взрослых. У двух участников испытаний из восьми после трансплантации развилась тяжелая (IV степень) реакция трансплантат против хозяина, хотя впоследствии оба пацента были реабилитированы.
Хотя реакция трансплантат против хозяина и является довольно частым осложнением
аллогенной трансплантации несовместимых ГСК, и её частота была совместима со средними статистическими данными, FDA решила приостановила клинические испытания. Это отразилось реакцией инвесторов и вызвало падение акций компании на 21%. ViaCell является одним из мировых лидеров по заготовке ПК и продвижению технологий, связанных с экспансией ГСК, поэтому к этому исследованию было приковано пристальное внимание. Это событие заставило задуматься о клинической тактике и стратегии развития технологии ближайших конкурентов ViaCell. Тем не менее, израильская Gamida-Cell заявила о начале подобных испытаний в первом квартале 2006 года. Эксперты предполагают, что ViaСell столкнулась с такой проблемой только лишь по случайному статистическому совпадению. Президент ViaCell - Marc D. Beer заявил, что компания предоставила полную информацию в FDA и I фаза испытаний скоро будет возобновлена и закончена.
Справка:
ViaCell, основанная в 1994 году, базируется в Cambridge, Massachusetts, USA. Корпорация владеет банком пуповинной крови ViaCord и представляет 2 продукта - CB001 - обогащённые ГСК пуповинной крови и ViaCyte - сервис по криоконсервации неоплодотворённых яйцеклеток. Корпорация имеет филиалы в США и в Сингапуре. Партнёры компании - Massachusetts General Hospital, корпорации Amgen, Genzyme и
GlaxoSmithKline & Glaxo Group. В этом году компания стала общественной и вышла на биржу Nasdaq с тикером VIAC.
ссылки:
Cormac Sheridan. Cord blood cell therapy trial suspended. Nat Biotechnol 2005; 23: 1455 - 1456
FDA Lifts Clinical Hold on ViaCell CB001 Trial
ViaCell corp.
ViaCord
Nasdaq